Агрессивный системный мастоцитоз с мутацией KIT D816V: лечение при неэффективности авапритиниба
Данная страница посвящена следующему этапу лечения пациентов с агрессивным системным мастоцитозом (АСМ) с мутацией KIT D816V (ген c-KIT), заболевание которых не ответило должным образом на терапию первой линии — в частности, когда не были достигнуты цели по устранению поражения органов и существенному снижению количества тучных клеток в костном мозге.
Клинический сценарий
Агрессивный системный мастоцитоз с мутацией KIT D816V — форма распространённого СМ, характеризующаяся одним или несколькими C-признаками, свидетельствующими о дисфункции органов. Пациентам с распространённым СМ зачастую требуется цитолитическая терапия тучных клеток для устранения органной дисфункции, обусловленной заболеванием.
Предыдущая линия — критерии эскалации
Предшествующая терапия: Авапритиниб (первая линия).
Критерий неэффективности: Недостаточное устранение органного поражения, связанного с заболеванием, и неадекватное снижение количества тучных клеток в костном мозге — цели, недостижение которых указывает на необходимость перехода к описанному здесь протоколу.
Подход к лечению (частичный обзор)
После того как авапритиниб не обеспечил необходимый контроль заболевания при АСМ с мутацией KIT D816V, доступны варианты цитолитической терапии. Структурированный режим включает конкретные препараты для дебалкинга тучных клеток — полный протокол, включая применимые в данном сценарии препараты и их доказательную базу, доступен ниже.
References
DOI: 10.1002/ajh.26962
Patients with advanced SM frequently need MC cytoreductive therapy to reverse disease-related organ dysfunction.
ASM is characterized by one or more C-findings (Table 5); of note, the definition of C-findings has undergone revision in the 2022 WHO classification.
patients were treated with midostaurin at 100 mg BID.
Dose: 5 mg/m2 IV 5 days every 4–8 weeks
We favor 2-CdA as first-line treatment in cases where rapid MC debulking is indicated, or as salvage treatment in patients progressing after interferon-α, TKI, or other cytoreductive therapy.
View source ↗