Каково лечение агрессивного системного мастоцитоза (АСМ) с С-признаками?

Клинический сценарий

Этот протокол применяется к пациентам с агрессивным системным мастоцитозом (АСМ), имеющим один или более С-признаков по критериям ВОЗ или допустимые признаки поражения органов по критериям IWG-MRT-ECNM, которые не достигают диагностического порога для лейкоза из тучных клеток (МКЛ).

Определяющие условия

Диагноз АСМ требует наличия по меньшей мере одного С-признака, отражающего значительное поражение органов, опосредованное тучными клетками. Диагноз не отвечает критериям лейкоза из тучных клеток. Точная характеристика степени вовлечения органов имеет решающее значение для выбора оптимального лечения.

Подход к лечению — частичный обзор

Лечение основано на циторедуктивной терапии; выбор препарата определяется клиническими факторами — в том числе мутационным статусом — а также возможностью участия в клинических исследованиях. Для отдельных пациентов аллогенная трансплантация гемопоэтических клеток представляет собой дополнительную опцию.

Полный протокол, основанный на доказательной базе, включая критерии выбора препарата, последовательность назначения и рекомендации по мониторингу, доступен в структурированном протоколе ниже.

Цели лечения

Разрешение признаков поражения органов
Снижение бремени тучных клеток в костном мозге
Снижение уровня триптазы в сыворотке крови
Ответ, поддерживаемый или подтверждённый в течение не менее 12 недель

Мгновенный доступ к структурированным схемам лечения, основанным на доказательной базе

References

DOI: 10.6004/jnccn.2018.0088

The diagnosis of ASM requires the presence of one or more C-findings, but does not meet the criteria for MCL.
Midostaurin, an oral multikinase inhibitor, has shown activity for the treatment of advanced SM (ASM, SM-AHN, and MCL).
Imatinib is approved by the FDA for the treatment of adult patients with ASM without the KIT D816V mutation (including wild-type) or with unknown mutational status.
Allogeneic HCT can be considered as an initial treatment option for patients with ASM and acute MCL.
Clinical improvement is defined as the resolution of ≥1 findings of nonhematologic or hematologic organ damage without concomitant worsening of other eligible organ damage.
Responses (resolution of findings of organ damage as well as reduction in bone marrow mast cell burden and serum tryptase level) should be maintained or confirmed for a period of at least 12 weeks to fulfill the criteria for clinical improvement, CR, and PR.

View source ↗