Лечение синдрома ригидного человека в случае, когда ритуксимаб не обеспечил самостоятельного передвижения

У пациентов с инвалидизирующим, быстро прогрессирующим синдромом ригидного человека, не достигших ожидаемых клинических целей на предшествующей линии иммунотерапии, показана эскалация к более интенсивной стратегии лечения. Настоящий протокол определяет этот следующий шаг.

Предшествующая терапия — условие неэффективности

В рамках предшествующей линии применялся ритуксимаб. Требуемые целевые показатели — клиническое улучшение в течение первых шести месяцев, включая способность к самостоятельному передвижению, — достигнуты не были. Отсутствие адекватного ответа является основанием для эскалации к настоящему протоколу.

Подход следующей линии (частичный обзор)

При рефрактерном, инвалидизирующем, быстро прогрессирующем синдроме ригидного человека, при котором все предшествующие методы терапии не обеспечили достаточного клинического эффекта, настоящий протокол предусматривает аутологичную трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток — интенсивную стратегию клеточного восстановления. Полный подход к кондиционированию, последовательность этапов и критерии отбора пациентов подробно изложены в полном протоколе.

Клиническая цель

✓ Улучшение способности к ходьбе и выполнению физических задач.

Мгновенный доступ к структурированным схемам лечения, основанным на доказательной базе

References

DOI: 10.1212/NXI.0000000000200109

Autologous hematopoietic stem-cell transplantation (for a disabling, rapidly progressive disease, if all therapies failed to provide sufficient benefits)

In one study, 3 patients with SPS and 1 with progressive encephalomyelitis with rigidity and myoclonus who received auto-HSCT preceded by cyclophosphamide 2 g/m2, granulocyte colony-stimulating factor, and antithymocyte globulin exhibited improved ambulation and ability to perform physical tasks; one wheelchair-bound patient became able to walk with a walker.

View source ↗