Лечение прогрессирующей гемангиобластомы спинного мозга, связанной с VHL, при асимптоматическом течении или нерезектабельности

Клиническая ситуация

Данный протокол предназначен для пациентов с гемангиобластомой спинного мозга, возникшей в контексте болезни фон Хиппеля–Линдау (VHL), у которых опухоли рентгенологически прогрессируют и в настоящее время являются асимптоматическими или не поддаются хирургической резекции.

Данный подход не применяется к гемангиобластомам, являющимся кандидатами на хирургическое удаление.

Подход к лечению

Современные данные поддерживают применение системного таргетного препарата с малой молекулой у пациентов, отвечающих данному клиническому профилю. В руководстве не указан пороговый размер или множественность опухолей.

Полная схема лечения — включая выбор препарата, дозирование и рекомендации по мониторингу — доступна по ссылке ниже.

Цель лечения

Основной целью является объективный радиологический ответ гемангиобластомы ЦНС или спинного мозга — в частности, измеримое уменьшение размера опухоли.

Мгновенный доступ к структурированным схемам лечения, основанным на доказательствах

References

DOI: 10.1093/noajnl/vdad153

Currently, belzutifan should be utilized in patients with progressive VHL-associated hemangioblastomas that are currently asymptomatic or unresectable.

However, it is not indicated for the treatment of hemangioblastomas that require surgical resection.

Recently, belzutifan has been used to successfully treat VHL-associated tumors.

Belzutifan is a small-molecule inhibitor of the HIF 2α subunit.

There is no direct guidance on the size or multiplicity of tumor thresholds for the use of the drug.

Specifically, it was shown to provide a 30% objective response rate in CNS hemangioblastomas over 21.8 months of median follow-up in 50 patients.

View source ↗