Данный протокол первой линии применяется у пациентов с первичным миелофиброзом, у которых наблюдается анемия и выявлена цитогенетическая аномалия del(5q). Специфическая хромосомная делеция определяет отдельную субпопуляцию пациентов, для которых показан таргетный подход к лечению.
Наличие клинически значимой анемии и подтверждение аномалии del(5q) при цитогенетическом исследовании являются ключевыми условиями для применения данного протокола. Выбор терапии непосредственно определяется этим цитогенетическим результатом.
Лечение в данной ситуации предполагает применение перорального иммуномодулирующего препарата, эффективность которого доказана именно при наличии аномалии del(5q). Полная схема лечения — включая выбор препарата, последовательность применения и мониторинг — представлена в полном структурированном протоколе.
Основная цель — достижение ответа на лечение анемии: прекращение трансфузий у пациентов, ранее зависимых от гемотрансфузий, или повышение уровня гемоглобина на 2 г/дл и более у пациентов, не зависящих от трансфузий.
DOI: 10.1182/blood.2022017423