Данный протокол рассматривает пациентов с симптоматической гемолитической ПНГ, нуждающихся в активном вмешательстве первой линии. Стратегия лечения определяется индивидуальными характеристиками пациента и доступностью нескольких вариантов ингибиторов комплемента.
Основу терапии первой линии составляет ингибирование комплемента. Доступны несколько препаратов, в том числе вводимые внутривенно, а также принимаемые перорально или подкожно. Вакцинация против менингококковой инфекции является обязательной при начале терапии любым ингибитором комплемента. Полный выбор препаратов, сопутствующие меры и полный клинический алгоритм содержатся в структурированном протоколе.
Ответ оценивается как медианное значение за 6 месяцев (определение полного ответа).