Лечение синдрома ломкости Ниймегена: трансплантация гемопоэтических стволовых клеток при первой полной ремиссии
Клиническая ситуация
Синдром ломкости Ниймегена (СЛН) — редкое наследственное заболевание с хромосомной нестабильностью, сопровождающееся значительно повышенным пожизненным риском злокачественных новообразований, прежде всего лимфомы и лейкоза. При развитии злокачественной опухоли выбор сроков и метода окончательного лечения требует тщательно выверенного подхода. Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) является признанным методом вмешательства для пациентов, отвечающих критериям отбора.
Подход к лечению
Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) рекомендована на определённом этапе течения заболевания. Ключевым аспектом протокола является выбор режима кондиционирования перед трансплантацией — для данной группы пациентов существует несколько различных стратегий кондиционирования, и выбор между ними определяется факторами, связанными с пациентом и характером заболевания, подробно изложенными в полном протоколе.
Полный протокол определяет применимые режимы кондиционирования, критерии выбора между ними и дополнительные рекомендации по ведению пациентов — всё это доступно по ссылке ниже.
References
- Transplantation in NBS patients is recommended in first complete remission (CR) of lymphoma or leukemia.
- There are myeloablative conditioning with alkylating agents or total body irradiation and reduced intensity conditioning (RIC) without alkylating agents and with fludarabine ≤ 150 mg/m2 and cyclophosphamide ≤ 40 mg/kg.
- Most patients received modified Fanconi RIC based on fludarabine, and cyclophosphamide with or without anti-thymocyte globulin therapy.
- Laberko et al. reported that a conditioning regimen with treosulfan 30 g/m2 demonstrated a low level of early transplanted-associated toxicity, and enhanced graft function with stable donor chimerism in comparison to regimen with busulfan.
View source ↗