Пациенты с наследственной оптической нейропатией Лебера (НОНЛ), несущие мутацию G11778A митохондриальной ДНК, представляют генетически определённую субпопуляцию, для которой целенаправленные терапевтические исследования проводились в рамках множества клинических испытаний.
Клинический сценарий: НОНЛ подтверждена на фоне мутации G11778A митохондриальной ДНК — конкретного генетического варианта, рассматриваемого данным протоколом первой линии.
Для данной генетически определённой формы НОНЛ протокол предусматривает целенаправленное вмешательство методом генной терапии.