Наследственная оптическая нейропатия Лебера (НЗЛН) — митохондриальное заболевание, вызывающее острую или подострую потерю зрения. Согласительные руководства определяют конкретное временное окно от начала симптомов, в течение которого показано фармакологическое вмешательство.
Данный протокол применяется для пациентов с НЗЛН с потерей зрения продолжительностью менее одного года — в этом временном окне лечение поддерживается клиническими руководствами. Время от начала заболевания является ключевым критерием включения для рекомендуемого подхода.
Руководства поддерживают применение перорального препарата, принимаемого ежедневно в течение установленного курса лечения. Полная схема лечения, критерии включения и параметры мониторинга содержатся в полном протоколе.
Idebenone, the only medication approved by the European Medicine Agency to treat LHON, is a synthetic form of coenzyme Q10, a molecule that acts as an electron shuttle in the electron transport chain during mitochondrial respiration.
In 2011, a prospective, randomized clinical trial (RHODOS) randomized patients with LHON diagnosed within the previous five years to treatment with 24 weeks of daily oral idebenone or placebo.
Consensus guidelines suggest starting idebenone for LHON patients with vision loss of less than one year in duration.
View source ↗