Данный протокол охватывает взрослых пациентов с гистиоцитозом из клеток Лангерганса, у которых выявлен ассоциированный склерозирующий холангит и критическое поражение печени, при отрицательном результате теста на мутацию BRAF-V600E.
Склерозирующий холангит, ассоциированный с ГКЛ, представляет собой значительное поражение печени при гистиоцитозе из клеток Лангерганса. Оптимальная терапия при данной клинической картине не установлена. Результаты химиотерапии неудовлетворительны, что делает выбор тактики лечения особенно важным. Мутационный статус BRAF-V600E влияет как на диагностику, так и на планирование лечения, и должен определяться у всех пациентов — данный протокол применяется при отрицательном результате теста.
При BRAF-V600E отрицательном статусе таргетная терапия на основе ингибиторов МЕК является центральным элементом лечебного подхода; у пациентов с критическим поражением печени, которые в остальном являются кандидатами на вмешательство, ранее направление для консультации по трансплантации печени также входит в стратегию ведения. Полный протокол лечения, основанный на доказательной базе, — включая выбор препаратов, рекомендации по началу терапии и порядок её проведения — представлен в структурированном протоколе ниже.
Оценка ответа на лечение проводится с использованием ФДГ-ПЭТ-визуализации через 2–3 месяца после начала терапии; последующая частота визуализации определяется индивидуально в зависимости от клинической ситуации.