Аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) — от HLA-идентичных сиблингов, других HLA-совместимых доноров или альтернативных источников стволовых клеток — проводится при синдроме IPEX с целью достижения полного купирования заболевания и устойчивой ремиссии. Когда эти цели остаются недостигнутыми, необходимо дальнейшее структурированное ведение пациента.

Предыдущая линия лечения — цели не достигнуты

Предшествующая терапия: Аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК).
Недостигнутые цели: Купирование заболевания; полная ремиссия синдрома IPEX.

Клиническая цель следующего шага

Контроль острой аутоиммунной фазы синдрома IPEX.

Для пациентов, не достигших ремиссии после ТГСК, следующий шаг сосредоточен на иммуносупрессивной терапии — структурированном комбинированном подходе с определённым выбором основного препарата. Полная схема, выбор препаратов и последовательность их применения подробно описаны в протоколе.

References

DOI: 10.3390/genes12030323

Patients without HSCT are considered for immunosuppressive therapy (IS) and long-term supportive care.
Immunosuppressive therapies are used with a combination of several immunosuppressive agents to control the acute autoimmune phase of IPEX syndrome.
Patients after transplantation also receive immunosuppressive therapy, usually consisting of calcineurin inhibitors, cyclosporine A, sirolimus and tacrolimus, while some patients also receive steroids.
The current study considered rapamycin, a non-calcineurin inhibitor, as the primary choice of immunosuppressive drug, either used alone or in combination.

View source ↗

Синдром IPEX: ведение острой аутоиммунной фазы при отсутствии ремиссии после аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток

References