Лечение синдрома IPEX первой линии
Данный протокол описывает лечение синдрома IPEX первой линии. Терапевтическая цель — полная ремиссия заболевания, а подход основан на куративной трансплантационной стратегии. Структурированная схема лечения включает критерии выбора донора и источника трансплантата.
Установленным вмешательством первой линии при синдроме IPEX является аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток. Полный протокол определяет конкретные критерии отбора донора и варианты источника трансплантата, используемые при принятии клинических решений.
Разрешение заболевания и достижение полной ремиссии синдрома IPEX. Данные свидетельствуют о том, что даже частичный донорский химеризм может быть достаточен для достижения полной ремиссии.
References
- Currently, the primary therapeutic approach for IPEX syndrome is allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (HSCT).
- Allogeneic HSCT is the therapy of choice for IPEX syndrome.
- Cells from either human leukocyte antigen (HLA)-identical siblings or other HLA-matched donors are used for HSCT.
- Patients receive HSCT from cord blood, peripheral blood, or bone marrow.
- Only partial donor chimerism was sufficient for complete IPEX syndrome remission.
- HSCT results in disease resolution with a better quality of life, regardless of age, donor source, or conditioning regimen.
DOI: 10.3390/genes12030323
View source ↗