Лечение тяжёлой или средней тяжести гемофилии B с активностью фактора IX <2 МЕ/дл и без ингибиторов
Данный протокол посвящён ведению пациентов с гемофилией B, у которых уровень активности фактора IX составляет менее 2 МЕ/дл — порог, определяющий тяжёлую и среднетяжёлую форму заболевания, — и у которых не выработаны ингибиторы к фактору IX.
Клинический сценарий
Тяжёлая или средней тяжести гемофилия B с подтверждённым уровнем активности фактора IX (FIX) <2 МЕ/дл при отсутствии ингибиторов к фактору IX. Данная группа пациентов имеет высокий риск спонтанных и провоцированных кровотечений и требует структурированной профилактической стратегии лечения.
Подход к лечению
Действующие рекомендации, основанные на доказательной базе Группы по разработке руководств по гемофилии ISTH, настоятельно предпочитают профилактическую стратегию с применением концентратов фактора IX эпизодическому (по требованию) лечению кровотечений. Доступные варианты включают очищенный плазматический FIX, а также рекомбинантные препараты FIX стандартного и пролонгированного периода полувыведения.
Полный структурированный режим дозирования — включая критерии выбора препарата, схемы дозирования и коррекцию интервалов — представлен в полном протоколе.
References
DOI: 10.1016/j.jtha.2024.05.026
- In individuals with severe and moderately severe hemophilia B without inhibitors, the ISTH Hemophilia Guideline Panel recommends prophylaxis over episodic treatment of bleeding events (strong recommendation, based on moderate-certainty evidence ⨁⨁⨁◯).
- Therefore, we defined hemophilia as severe and moderately severe when individuals enrolled in the study population had FVIII or FIX activity levels <2 IU/dL.
- In individuals with severe and moderately severe hemophilia B without inhibitors, the ISTH Hemophilia Guideline Panel suggests prophylaxis with purified plasma-derived FIX or standard or extended half-life recombinant FIX concentrates (conditional recommendation, based on very low–certainty evidence ⨁◯◯◯).
- In this guideline, standard prophylaxis refers to dose and dose intervals of 20 to 60 IU/kg of FIX twice per week for hemophilia B as defined by Srivastava et al.
- The prophylactic doses, brand, and frequency of FIX infusion varied between the trials: nonacog beta pegol 10 to 40 IU/kg once weekly, albutrepenonacog alfa 35 to 50 IU/kg once weekly or 75 IU/kg every 10 or 14 days, and eftrenonacog alfa 50 IU/kg once weekly or 100 IU/kg every 10 days.
View source ↗