Лечение тяжёлой гемофилии А с ингибиторами фактора VIII
Данный протокол охватывает ведение тяжёлой гемофилии А — определяемой как активность фактора VIII ниже 1 МЕ/дл — у пациентов, у которых развились ингибиторы фактора VIII с титром выше 0,6 единиц Бетесда. Наличие ингибиторов принципиально меняет клинический подход к профилактике кровотечений.
Клинический сценарий
Тяжёлая гемофилия А (активность фактора VIII <1 МЕ/дл) с ингибиторами фактора VIII при титре >0,6 единиц Бетесда (ЕБ). Данное сочетание определяет высококомплексную подгруппу, требующую особой стратегии ведения в отличие от тяжёлой гемофилии А без ингибиторов.
Подход к лечению
Руководства ISTH рекомендуют профилактику вместо эпизодического лечения для данной популяции пациентов. Схема для данного сценария предусматривает подкожно вводимый препарат с гибкими режимами дозирования, направленными на снижение нагрузки лечения — полный протокол, включая выбор препарата, варианты режимов и ключевые точки клинического решения, доступен ниже.
References
In individuals with severe hemophilia A with inhibitors, the ISTH Hemophilia Guideline Panel suggests prophylaxis over episodic treatment of bleeding events (conditional recommendation, based on low-certainty evidence ⨁⨁◯◯).
A positive inhibitor is defined as a titer of >0.6 Bethesda units (BU) for FVIII and ≥0.3 BU for FIX.
In individuals with severe hemophilia A with inhibitors, the ISTH Hemophilia Guideline Panel suggests prophylaxis with emicizumab over bypassing agents (conditional recommendation, based on very low–certainty evidence ⨁◯◯◯).
Emicizumab may offer a lower treatment burden for patients given its weekly, biweekly, or every 4-week schedule and subcutaneous administration.
DOI: 10.1016/j.jtha.2024.05.026
View source ↗