Лечение тяжёлой и умеренно тяжёлой гемофилии А без ингибиторов к фактору VIII
Данный протокол охватывает ведение тяжёлой и умеренно тяжёлой гемофилии А — характеризующейся уровнем активности фактора VIII (FVIII) ниже 2 МЕ/дл — у пациентов, не имеющих циркулирующих ингибиторов к фактору VIII.
Клинический сценарий
Целевая популяция определяется активностью FVIII <2 МЕ/дл в сочетании с отсутствием ингибиторов к фактору VIII. Это сочетание — значительный дефицит фактора без ингибиторного осложнения — составляет основу рекомендуемой профилактической стратегии, изложенной в данном протоколе.
Подход к лечению (краткое изложение)
Руководства ISTH дают настоятельную рекомендацию в пользу профилактики, а не эпизодического лечения по требованию в данной популяции. Протокол охватывает две основные профилактические стратегии: подкожное введение эмицизумаба и заместительную терапию концентратом фактора VIII. Полный протокол содержит критерии выбора, режим дозирования и роль каждого варианта — ни один из них здесь не воспроизводится.
References
DOI: 10.1016/j.jtha.2024.05.026
- In individuals with severe and moderately severe hemophilia A without inhibitors, the ISTH Hemophilia Guideline Panel recommends prophylaxis over episodic treatment of bleeding events (strong recommendation, based on moderate-certainty evidence ⨁⨁⨁◯).
- Therefore, we defined hemophilia as severe and moderately severe when individuals enrolled in the study population had FVIII or FIX activity levels <2 IU/dL.
- In individuals with severe and moderately severe hemophilia A without inhibitors, the ISTH Hemophilia Guideline Panel suggests either prophylaxis with emicizumab or prophylaxis with FVIII concentrates (conditional recommendation, based on very low–certainty evidence ⨁◯◯◯).
- Emicizumab may offer a lower treatment burden for patients given its weekly, biweekly, or every 4-week schedule and subcutaneous administration.
View source ↗