Данный протокол применяется при атипичном гемолитико-уремическом синдроме (аГУС) у пациентов без антител к фактору H, у которых начальный курс плазмообмена (ПО) не позволил достичь ожидаемых целевых показателей гематологической ремиссии.
Атипичный ГУС без антител к фактору H (анти-ФГ) — популяция, в которой наследственные дефекты альтернативного пути комплемента являются признанной основной причиной заболевания. Плазмообмен или инфузии плазмы представляют собой стандартный подход первой линии в данном случае.
Предшествующим лечением было своевременное начало плазмообмена (ПО), направленного на достижение гематологической ремиссии, определяемой как одновременное выполнение всех трёх условий:
Невозможность достижения этих показателей является критерием, служащим основанием для перехода к данному протоколу следующей линии.
В данной ситуации гуманизированное моноклональное антитело, направленное против компонента комплемента C5, является вмешательством выбора. Полные показания, последовательность назначения и параметры мониторинга подробно описаны в полном структурированном протоколе.
Клиническая цель: достижение гематологической ремиссии ожидается в среднем через 7–8 дней.
DOI: 10.1007/s00467-019-04233-7
Inherited defects of the alternative pathway are the chief cause of aHUS in Europe and North America.
Thus, PEX or plasma infusions remain the chief option for patients with aHUS, especially those with genetic defects in the complement pathway.
We recommend efforts to enable therapy with eculizumab in the following: (i) lack of remission despite 7–10 days of PEX, (ii) life-threatening features (seizures, cardiac dysfunction), (iii) complications due to PEX or vascular access, and (iv) inherited defect in complement regulation.
View source ↗