Лечение болезни гемоглобина H: делеционная форма (делеция трёх генов α-глобина, без неделеционных мутаций)

Клиническая ситуация

Данный протокол посвящён болезни гемоглобина H в её делеционной форме — определяемой как делеция трёх генов α-глобина без наличия неделеционных мутаций генов α-глобина. Правильная классификация подтипа имеет принципиальное значение, поскольку лежащие в основе генетические изменения в значительной мере определяют клинический фенотип и путь ведения пациента.

Характеристики подтипа

Делеционная болезнь HbH, как правило, проявляется лёгкой, нередко бессимптомной анемией. У многих пациентов диагноз остаётся неустановленным до тех пор, пока случайное лабораторное обнаружение анемии не инициирует формальное диагностическое обследование. Этот более мягкий характер течения отличает её от неделеционных форм, которые, как правило, имеют большую клиническую значимость.

Подход к лечению (частичный)

Лечение первой линии в данном случае включает целенаправленную нутритивную поддержку, начинаемую в определённый момент раннего возраста и корректируемую в соответствии с контролируемыми показателями. Полная структурированная схема — включая перечень препаратов, сроки начала и методы оценки ответа — представлена в полном протоколе.

Мгновенный доступ к структурированным схемам лечения, основанным на доказательствах

References

  1. Since phenotype is largely determined by underlying genetic changes, it is important to specify the subtype of HbH disease with the terms deletional (deletion of three α-globin genes) and non-deletional (two or three affected α-globin genes, of which one or more have point mutations).
  2. Individuals with deletional HbH disease usually have mild asymptomatic anaemia that remains unsuspected in many cases until an incidental laboratory finding of anaemia prompts diagnostic workup.
  3. Folic acid 0.4 to 1 mg per day is recommended to all patients starting around 6 months.
  4. Vitamin D status is checked to maintain sufficiency, using supplements if needed.
View source ↗