Лечение анемии Фанкони с тяжёлой недостаточностью костного мозга или апластической анемией (Hgb <8 г/дл)
Данный протокол предназначен для пациентов с анемией Фанкони, у которых развилась тяжёлая недостаточность костного мозга, миелодиспластический синдром (МДС) или острый миелоидный лейкоз (ОМЛ) и которые соответствуют определённым критериям отбора для проведения окончательного вмешательства.
Клинический сценарий
Применяется при наличии одного или нескольких из следующих критериев:
- Апластическая анемия: гемоглобин <8 г/дл, абсолютное число нейтрофилов <500/µл или количество тромбоцитов <20 000/µл
- Миелодиспластический синдром (МДС) или острый миелоидный лейкоз (ОМЛ)
- Прогрессирующие сложные цитогенетические аномалии, ассоциированные со злокачественным новообразованием
Критерии отбора пациентов: отсутствие активных инфекций, адекватная функция органов, возраст до 35 лет, отсутствие тяжёлой органной дисфункции или предсуществующего злокачественного новообразования.
Подход к лечению
Трансплантация гемопоэтических клеток (ТГК) является единственным радикальным методом лечения недостаточности костного мозга при анемии Фанкони. Подход предполагает тщательный подбор донора в соответствии с приоритетами совместимости; режим кондиционирования и стратегия профилактики реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ) определяются с учётом типа доступного донора. Полная структурированная схема представлена в полном протоколе.
References
- Aplastic anemia (hemoglobin (Hgb) <8 g/dL or absolute neutrophil count (ANC) <500/uL or platelet count <20,000/uL)
- MDS or AML
- Progressive complex cytogenetic abnormalities known to be associated with malignancy
- Patients with FA who develop persistent and severe cytopenias or evidence of MDS or AML should be considered for HCT provided the patient is not too old and has adequate organ function.
- Patients with an exceptional risk of HCT-related mortality (e.g., patients with severe organ dysfunction, those who are 35 years or older, and those with pre-existing malignancies or life-threatening systemic infections) may consider alternative treatment options first, such as the use of androgens.
- The only curative option for bone marrow failure (BMF) in patients with FA is a hematopoietic cell transplant (HCT).
- HLA 10/10 (followed by 9/10) allele-matched sibling
- HLA 10/10 (followed by 9/10) allele-matched relative other than sibling
- HLA 10/10 (followed by 9/10) allele-matched unrelated adult volunteer
- HLA 10-8/10 antigen matched UCB
View source ↗