Десмоидная опухоль тонкой кишки — локально агрессивное мезенхимальное новообразование. При недостаточном контроле заболевания на фоне начальной системной медикаментозной терапии доступен определённый подход к лечению следующей линии, основанный на клинических данных.
Данный протокол применяется после неэффективности системной медикаментозной терапии — которая может включать ингибиторы тирозинкиназы (сорафениб, пазопаниб, иматиниб или сунитиниб) или цитотоксическую химиотерапию (например, метотрексат в комбинации с винбластином или винорелбином либо схему на основе антрациклинов) — в случаях, когда не был достигнут объективный ответ опухоли, стабилизация заболевания по данным визуализации и улучшение симптоматики.
Следующим шагом является пероральный препарат из класса ингибиторов γ-секретазы, применяемый у пациентов, у которых заболевание прогрессировало на фоне предшествующей терапии или стало рефрактерным к ней. Полные критерии отбора, схема лечения и требования к мониторингу представлены в полном протоколе.
Лечение направлено на достижение объективного ответа опухоли — включая частичный ответ с измеримой регрессией опухоли по данным визуализации — наряду с клинически значимым снижением бремени симптомов.