Лечение большой бета-талассемии у трансфузионно-зависимых пациентов в возрасте 14 лет и старше
Клинический сценарий
Данный протокол рассматривает трансфузионно-зависимую β-талассемию (ТЗТ) у пациентов в возрасте 14 лет и старше или не имеющих HLA-идентичного семейного донора. В таких случаях трансплантация от совместимого сиблинга недоступна или неприменима, и показана альтернативная стратегия лечения.
Соответствующее состояние — возраст ≥14 лет или отсутствие HLA-идентичного донора
Для пациентов в возрасте 14 лет и старше или для тех, у кого нет HLA-идентичного семейного донора, генная терапия является оптимальным терапевтическим вариантом (Степень C, Класс IIa).
Подход к лечению (частичный)
Протокол основан на стратегии генной терапии; препараты этого класса получили регуляторные одобрения в различных юрисдикциях для подходящих пациентов с ТЗТ.
Полная схема лечения — включая конкретные препараты, критерии отбора и последовательность — доступна по ссылке ниже.
References
DOI: 10.1002/hem3.70095
- For patients aged 14 years and older or for those who do not have an HLA‐identical family donor, gene therapy instead constitutes an optimal therapeutic option (Grade C, Class IIa):
- Beti‐cel is currently available only in the USA, where it is FDA‐approved for pediatric and adult subjects with TDT, irrespective of the patient's age and genotype.
- Exa‐cel has been recently approved by regulatory agencies in Europe (EMA), North America (FDA), the UK, Bahrain, and Saudi Arabia for TDT patients aged 12 years and above, without an upper age limit.
View source ↗