Данный протокол посвящён большой бета-талассемии у взрослых в возрасте 18 лет и старше с трансфузионно-зависимым течением заболевания — популяции, для которой снижение текущей трансфузионной нагрузки является основной клинической целью.
Трансфузионно-зависимая β-талассемия (ТЗТ) у взрослого пациента в возрасте 18 лет и старше. Потребность в регулярных трансфузиях характеризует эту популяцию и определяет основную терапевтическую цель.
Для данной популяции показан конкретный биологический препарат для подкожного введения со структурированной схемой эскалации дозы в зависимости от трансфузионного ответа пациента в начальный период лечения.
Снижение трансфузионной нагрузки, оцениваемое после начального определённого периода лечения.
DOI: 10.1002/hem3.70095