Данный протокол посвящён ведению малой альфа-талассемии в контексте большой альфа-талассемии (водянка плода с гемоглобином Bart's). Дети с этим состоянием, пережившие неонатальный период, становятся пожизненно зависимыми от трансфузий, если только они не получат лечение в виде трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.
Ввиду особой гематологической картины у данной группы пациентов стратегия трансфузий является более агрессивной, чем при других синдромах талассемии. Регулярная программа переливания крови составляет основу лечения — конкретные параметры и пороговые значения изложены в полном протоколе.
Основная цель — поддержание адекватного уровня функционального гемоглобина. В протоколе указаны точные целевые значения гемоглобина и критерии мониторинга, необходимые для достижения и сохранения этой цели.
Once an infant with α-thalassaemia major (haemoglobin Bart's hydrops foetalis) survives the neonatal period, they will become lifelong transfusion-dependent, unless they are cured by haematopoietic stem cell transplantation.
However, patients with α-thalassaemia major require more aggressive transfusion strategies due to preserved reticulocytosis and high proportion of circulating non-functional HbH.
The goal of a transfusion regimen is to maintain functional haemoglobin (HbA) >90 g/L.
View source ↗