Данный протокол предназначен для взрослых старше 18 лет, являющихся некурящими или бывшими курильщиками, несущих генетический вариант, соответствующий тяжёлому ДААТ, с концентрацией ААТ в сыворотке ниже защитного порога (< 57 мг/дл или < 11 мкМ). При исследовании функции внешнего дыхания выявлено доказанное функциональное снижение выше физиологического уровня. Пациенты с селективным дефицитом IgA исключены из данного протокола.
Существует широкий консенсус относительно того, что уровень ААТ в сыворотке ниже 57 мг/дл (< 11 мкМ) не обеспечивает защитного эффекта. Когда эта низкая концентрация сочетается с подтверждённым тяжёлым генетическим вариантом и функциональными данными об ограничении воздушного потока — у пациента, являющегося некурящим или бывшим курильщиком старше 18 лет, — показание к лечению считается выполненным.
Установленный подход предполагает внутривенную заместительную терапию с использованием очищенного препарата, полученного из плазмы крови, — конкретного класса вмешательства, непосредственно воздействующего на лежащий в основе дефицит белка. Это является основой лечения данной популяции пациентов.
Полная схема лечения — включая точный график введения, параметры мониторинга и полный структурированный алгоритм — изложена в протоколе ниже.
There seems to be a consensus that intravenous AAT replacement therapy is indicated in nonsmokers or former smokers over 18 years of age with a genetic variant consistent with severe AATD, a low serum AAT concentration (< 11 µmol/L or < 57 mg/dL), and evidence of airflow limitation on pulmonary function testing.
Supported by robust data in the literature, we recommend AAT replacement for any patient over 18 years of age with severe AATD; that is, serum concentrations below the protective level (< 57 mg · dL−1 or serum AAT < 11 µM), with proven functional loss above the physiological level (even if lung function is still normal or if there is mild, moderate or severe airflow obstruction).
Its administration is contraindicated in patients with selective IgA deficiencies, because of the possibility of severe anaphylaxis.
Intravenous replacement therapy with purified AAT is the mainstay of treatment for AATD, although lung volume reduction surgery and lung transplantation are of real value in selected cases.
In 1989, US Food and Drug Administration approved AAT purified from human plasma for intravenous administration, at a dose of 60 mg/kg, administered weekly.
Serum AAT concentrations above 11 µmol/L or 57 mg/dL are considered protective and should be used as a parameter to determine the effectiveness of replacement therapy.
View source ↗