Este protocolo aborda pacientes com menos de 18 anos com artrite idiopática juvenil de início sistêmico (AIJ sistêmica) que desenvolveram síndrome de ativação macrofágica (SAM) e não alcançaram as metas de controle da doença exigidas com a terapia atual.
A síndrome de ativação macrofágica é uma complicação grave da AIJ sistêmica, manifestando-se com febre, níveis de ferritina acentuadamente elevados, citopenias, elevação de enzimas hepáticas, níveis baixos de fibrinogênio e níveis elevados de triglicerídeos. Até 40% dos casos de AIJ sistêmica estão associados à SAM — uma síndrome hemofagocítica secundária que pode ser fatal e requer reconhecimento e tratamento urgentes.
A terapia inicial — um inibidor de IL-1 ou IL-6 (anakinra, canakinumabe ou tocilizumabe) combinado com glicocorticoides sistêmicos, com ou sem inibidor de calcineurina (ciclosporina A ou tacrolimus) — não alcançou as metas exigidas: doença inativa, resolução da febre, normalização da ferritina, resolução das citopenias e normalização dos níveis de enzimas hepáticas, fibrinogênio e triglicerídeos. Este protocolo define o próximo passo.
A abordagem centra-se em um inibidor de interleucina alternativo, com troca entre ou dentro das classes de inibidores de IL-1 e IL-6 conforme indicado clinicamente. A seleção completa do agente, o sequenciamento e a estrutura de monitoramento estão disponíveis no protocolo completo.