Mastocitose Sistêmica Agressiva com Mutação KIT D816V: Tratamento Quando o Avapritinibe Não Alcançou Remissão
Esta página aborda o próximo passo de tratamento para pacientes com mastocitose sistêmica agressiva (MSA) portadores de uma mutação KIT D816V (gene c-KIT) cuja doença não respondeu adequadamente a um regime de primeira linha — especificamente quando os objetivos de reversão do dano orgânico e redução substancial da carga de mastócitos na medula óssea não foram atingidos.
Cenário clínico
A mastocitose sistêmica agressiva com mutação KIT D816V é uma forma de SM avançada caracterizada por um ou mais achados C indicando disfunção orgânica. Pacientes com SM avançada frequentemente necessitam de terapia citorredutora de mastócitos para reverter a disfunção orgânica relacionada à doença.
Linha anterior — gatilho de escalonamento
Terapia prévia: Avapritinibe (primeira linha).
Condição de falha: Reversão insuficiente do dano orgânico relacionado à doença e diminuição inadequada da carga de mastócitos na medula óssea — os objetivos que, se não alcançados, indicam a necessidade de escalonamento para o protocolo descrito aqui.
Abordagem terapêutica (visão parcial)
Após o Avapritinibe não ter alcançado o controle necessário da doença na MSA com mutação KIT D816V, opções de terapia citorredutora estão disponíveis. O regime estruturado envolve agentes específicos para a redução de mastócitos — o protocolo completo, incluindo quais agentes se aplicam a este cenário e sua base de evidências, está acessível abaixo.
References
DOI: 10.1002/ajh.26962
Patients with advanced SM frequently need MC cytoreductive therapy to reverse disease-related organ dysfunction.
ASM is characterized by one or more C-findings (Table 5); of note, the definition of C-findings has undergone revision in the 2022 WHO classification.
patients were treated with midostaurin at 100 mg BID.
Dose: 5 mg/m2 IV 5 days every 4–8 weeks
We favor 2-CdA as first-line treatment in cases where rapid MC debulking is indicated, or as salvage treatment in patients progressing after interferon-α, TKI, or other cytoreductive therapy.
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