Cenário Clínico

Este protocolo aplica-se a pacientes com mastocitose sistêmica agressiva (ASM) que apresentam um ou mais achados C pelos critérios da OMS, ou achados elegíveis de dano orgânico pelos critérios IWG-MRT-ECNM, e que não atingem o limiar diagnóstico para leucemia de mastócitos (MCL).

Condições Definidoras

A designação ASM requer a presença de pelo menos um achado C que reflita dano orgânico significativo mediado por mastócitos. O diagnóstico não preenche os critérios para leucemia de mastócitos. Caracterizar adequadamente esse nível de envolvimento orgânico é essencial para a seleção do tratamento apropriado.

Abordagem Terapêutica — Visão Geral Parcial

O manejo baseia-se na terapia citorreducutora, com a seleção do agente guiada por fatores clínicos — incluindo o status mutacional — bem como pela elegibilidade para participação em ensaio clínico. Para pacientes selecionados, o transplante alogênico de células hematopoiéticas representa uma opção adicional.

O esquema completo baseado em evidências — incluindo critérios completos de seleção de agentes, sequenciamento e orientações de monitoramento — está disponível no protocolo estruturado abaixo.

Objetivos do Tratamento

Resolução dos achados de dano orgânico
Redução da carga de mastócitos na medula óssea
Redução do nível de triptase sérica
Resposta mantida ou confirmada por pelo menos 12 semanas

References

DOI: 10.6004/jnccn.2018.0088

The diagnosis of ASM requires the presence of one or more C-findings, but does not meet the criteria for MCL.
Midostaurin, an oral multikinase inhibitor, has shown activity for the treatment of advanced SM (ASM, SM-AHN, and MCL).
Imatinib is approved by the FDA for the treatment of adult patients with ASM without the KIT D816V mutation (including wild-type) or with unknown mutational status.
Allogeneic HCT can be considered as an initial treatment option for patients with ASM and acute MCL.
Clinical improvement is defined as the resolution of ≥1 findings of nonhematologic or hematologic organ damage without concomitant worsening of other eligible organ damage.
Responses (resolution of findings of organ damage as well as reduction in bone marrow mast cell burden and serum tryptase level) should be maintained or confirmed for a period of at least 12 weeks to fulfill the criteria for clinical improvement, CR, and PR.

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Qual é o Tratamento para Mastocitose Sistêmica Agressiva (ASM) com Achados C?

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