Tratamento da Síndrome da Pessoa Rígida Quando o Rituximab Não Alcançou a Deambulação Independente

Em pacientes com Síndrome da Pessoa Rígida incapacitante e rapidamente progressiva que não atingiram os marcos clínicos esperados com uma linha anterior de imunoterapia, a escalada para uma estratégia mais intensiva está indicada. Este protocolo define esse próximo passo.

Terapia Anterior — Condição de Falha

A linha anterior utilizou Rituximab. As metas exigidas — melhora clínica nos primeiros seis meses, incluindo a capacidade de caminhar de forma independente — não foram alcançadas. Esta ausência de resposta adequada é o gatilho para a escalada ao protocolo atual.

Abordagem de Segunda Linha (Visão Geral Parcial)

Para a Síndrome da Pessoa Rígida refratária, incapacitante e rapidamente progressiva, na qual todas as terapias anteriores falharam em proporcionar benefício suficiente, este protocolo envolve o transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas — uma estratégia intensiva de resgate celular. A abordagem completa de condicionamento, o sequenciamento e os critérios de seleção de pacientes são detalhados no protocolo completo.

Objetivo Clínico

✓ Melhora da deambulação e capacidade de realizar tarefas físicas.

Acesso Imediato a Esquemas Terapêuticos Estruturados Baseados em Evidências

References

DOI: 10.1212/NXI.0000000000200109

Autologous hematopoietic stem-cell transplantation (for a disabling, rapidly progressive disease, if all therapies failed to provide sufficient benefits)

In one study, 3 patients with SPS and 1 with progressive encephalomyelitis with rigidity and myoclonus who received auto-HSCT preceded by cyclophosphamide 2 g/m2, granulocyte colony-stimulating factor, and antithymocyte globulin exhibited improved ambulation and ability to perform physical tasks; one wheelchair-bound patient became able to walk with a walker.

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