Tratamento do Hemangioblastoma da Medula Espinal Associado à VHL Progressivo Quando Assintomático ou Irressecável

Cenário Clínico

Este protocolo abrange pacientes com hemangioblastoma da medula espinal no contexto da doença de von Hippel-Lindau (VHL) cujos tumores apresentam progressão radiológica e são atualmente assintomáticos ou não passíveis de ressecção cirúrgica.

Esta abordagem não se aplica a hemangioblastomas que sejam candidatos à ressecção cirúrgica.

Abordagem Terapêutica

As evidências atuais apoiam o uso de um agente sistêmico de molécula pequena direcionado para pacientes que atendem a este perfil clínico. Nenhum limiar de tamanho ou multiplicidade é especificado na diretriz.

O esquema terapêutico completo — incluindo seleção do agente, posologia e orientações de monitoramento — está disponível pelo link abaixo.

Objetivo do Tratamento

O objetivo primário é a resposta radiológica objetiva do hemangioblastoma do SNC ou da medula espinal — especificamente, redução mensurável do tamanho tumoral.

Acesso Imediato a Esquemas Terapêuticos Baseados em Evidências

References

DOI: 10.1093/noajnl/vdad153

Currently, belzutifan should be utilized in patients with progressive VHL-associated hemangioblastomas that are currently asymptomatic or unresectable.

However, it is not indicated for the treatment of hemangioblastomas that require surgical resection.

Recently, belzutifan has been used to successfully treat VHL-associated tumors.

Belzutifan is a small-molecule inhibitor of the HIF 2α subunit.

There is no direct guidance on the size or multiplicity of tumor thresholds for the use of the drug.

Specifically, it was shown to provide a 30% objective response rate in CNS hemangioblastomas over 21.8 months of median follow-up in 50 patients.

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