Este protocolo de primeira linha aplica-se a pacientes com mielofibrose primária que apresentam anemia e possuem uma anomalia citogenética del(5q). A deleção cromossômica específica identifica uma subpopulação distinta para a qual uma abordagem terapêutica direcionada está indicada.
Tanto a presença de anemia clinicamente significativa quanto a confirmação da anomalia del(5q) na avaliação citogenética são centrais para a indicação deste protocolo. A seleção do tratamento é diretamente orientada por este achado citogenético.
O manejo neste contexto envolve um agente imunomodulador oral demonstrado como eficaz especificamente no contexto da anomalia del(5q). O regime completo — incluindo seleção do agente, sequenciamento e monitorização — está disponível no protocolo estruturado completo.
O objetivo primário é uma resposta à anemia: cessação de transfusões para pacientes anteriormente dependentes de transfusão, ou um aumento de hemoglobina de 2 g/dL ou mais para pacientes independentes de transfusão.
DOI: 10.1182/blood.2022017423