Este protocolo aborda pacientes com HPN hemolítica sintomática que necessitam de intervenção ativa de primeira linha. A estratégia de tratamento é orientada por fatores específicos do paciente e pela disponibilidade de múltiplas opções de inibidores do complemento.
O manejo de primeira linha centra-se na inibição do complemento. Estão disponíveis múltiplos agentes, incluindo opções administradas por via intravenosa, bem como aquelas tomadas por via oral ou subcutânea. A vacinação contra meningococos é obrigatória no início de qualquer terapia com inibidor do complemento. A seleção completa do agente, as medidas acompanhantes e o algoritmo clínico completo estão contidos no protocolo estruturado.
Resposta avaliada como o valor mediano ao longo de 6 meses (definição de resposta completa).