Tratamento da Síndrome de Quebra de Nijmegen: Transplante de Células-Tronco Hematopoiéticas em Primeira Remissão Completa
Cenário clínico
A síndrome de quebra de Nijmegen (NBS) é um distúrbio raro de instabilidade cromossômica hereditária associado a um risco vitalício marcadamente elevado de malignidade, particularmente linfoma e leucemia. Quando ocorre malignidade, o momento e o método do tratamento definitivo requerem uma abordagem cuidadosamente estruturada. O transplante de células-tronco hematopoiéticas (TCTH) é a intervenção estabelecida para pacientes elegíveis.
Abordagem terapêutica
O transplante de células-tronco hematopoiéticas (TCTH) é recomendado em um momento específico do curso da doença. Um aspecto crítico do protocolo é a seleção do regime de condicionamento pré-transplante — existem várias estratégias de condicionamento distintas para essa população, e a escolha entre elas depende de fatores específicos do paciente e da doença descritos no protocolo completo.
O regime completo especifica quais abordagens de condicionamento se aplicam, os critérios para escolha entre elas e considerações adicionais de manejo — tudo disponível através do link abaixo.
References
- Transplantation in NBS patients is recommended in first complete remission (CR) of lymphoma or leukemia.
- There are myeloablative conditioning with alkylating agents or total body irradiation and reduced intensity conditioning (RIC) without alkylating agents and with fludarabine ≤ 150 mg/m2 and cyclophosphamide ≤ 40 mg/kg.
- Most patients received modified Fanconi RIC based on fludarabine, and cyclophosphamide with or without anti-thymocyte globulin therapy.
- Laberko et al. reported that a conditioning regimen with treosulfan 30 g/m2 demonstrated a low level of early transplanted-associated toxicity, and enhanced graft function with stable donor chimerism in comparison to regimen with busulfan.
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