Este protocolo aborda pacientes com histiocitose de células de Langerhans mucocutânea cujas lesões cutâneas não responderam a uma linha anterior de tratamento sistêmico oral. Uma abordagem distinta, orientada localmente, é definida para esta situação refratária.
A linha anterior envolveu terapia sistêmica oral — agentes como metotrexato, prednisona, 6-mercaptopurina, hidroxiureia, talidomida ou lenalidomida. O objetivo do tratamento era qualquer grau de melhora nas lesões cutâneas ao exame da pele. Este protocolo é indicado quando essa resposta não foi alcançada.
Quando a terapia sistêmica oral não alcançou melhora cutânea, este protocolo especifica abordagens de tratamento direcionadas localmente para a doença cutânea refratária. As intervenções específicas, sua seleção e sequenciamento são detalhados no protocolo completo.
Qualquer grau de melhora nas lesões cutâneas ao exame da pele é considerado uma resposta.
DOI: 10.1182/blood.2021014343