Tratamento da Esclerodermia Localizada com Envolvimento Grave da Pele ou Musculoesquelético em Pacientes com Menos de 18 Anos
Este protocolo aborda um subgrupo de alto risco da esclerodermia localizada (LoS): pacientes pediátricos (com menos de 18 anos de idade) que apresentam envolvimento grave da pele ou musculoesquelético, em que a doença se estende além da pele superficial para afetar tecido adiposo, fáscia, músculo, articulações ou ossos — ou quando há envolvimento cutâneo extenso.
Cenário clínico
LoS grave em paciente pediátrico, com artrite, miosite, osteíte ou dor musculoesquelética atribuível à condição, e/ou envolvimento profundo dos tecidos ou da pele de forma extensa.
Nesta população, a terapia sistêmica potente deve ser iniciada o mais precocemente possível. Um intervalo mais longo antes do início da terapia está associado a uma maior taxa de falha terapêutica, e o tratamento tardio representa risco de complicações irreversíveis, incluindo contraturas, distúrbios do crescimento e deformidades dos membros.
Abordagem terapêutica (visão geral parcial)
Este é um protocolo de primeira linha. O tratamento recomendado é centrado em um agente sistêmico modificador da doença, com um componente sistêmico anti-inflamatório adicional durante a fase ativa da doença. O protocolo completo especifica a seleção do agente, parâmetros de dosagem, critérios de duração e o sequenciamento da terapia — nenhum dos quais é detalhado aqui.
Objetivo do tratamento
Redução da esclerose cutânea — um efeito que normalmente se torna avaliável dentro de 8 a 12 semanas após o início da terapia.
References
DOI: 10.1111/ddg.15328
- In subtypes with severe skin or musculoskeletal involvement, systemic therapy with methotrexate is recommended.
- We recommend methotrexate (MTX) (off-label) as the first-line systemic therapy for LoS with severe skin and/or musculoskeletal involvement.
- However, in all other cases and for active linear LoS in childhood, potent systemic therapy should be initiated as early as possible to prevent potential late complications (contractures, growth disturbances, limb deformities, etc.).
- A longer duration until the start of therapy is associated with a higher frequency of treatment failure.
- We suggest considering systemic glucocorticosteroid therapy in addition to the systemic treatment with MTX during the active phase of LoS.
- When assessing the effectiveness of the chosen therapeutic concept, it should be noted that the reduction of sclerosis typically takes at least 8 to 12 weeks in most cases.
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