Escleroderma Linear em Crianças Menores de 18 Anos: Tratamento Quando Metotrexato e Corticosteroides Não Reduziram a Esclerose Cutânea
Cenário clínico
Este protocolo destina-se a crianças menores de 18 anos com escleroderma localizada linear (LoS) que apresentam envolvimento cutâneo e/ou musculoesquelético grave — abrangendo tecido adiposo, fáscia, músculo, articulações, ossos ou envolvimento cutâneo disseminado. Os tipos lineares de escleroderma localizada são mais prevalentes na infância do que em adultos. Devido ao risco de complicações tardias — incluindo contraturas, distúrbios de crescimento e deformidades dos membros — está indicada terapia sistêmica potente precoce.
Falha de primeira linha — o que aciona este protocolo
A terapia sistêmica de primeira linha com metotrexato (off-label), combinada com glicocorticosteroides sistêmicos e suplementada por fisioterapia e terapia manual quando aplicável, não alcançou o objetivo terapêutico de redução da esclerose cutânea — um resultado esperado para se tornar aparente após pelo menos 8 a 12 semanas de tratamento. Esta falha, ou intolerância ou contraindicação ao regime de primeira linha, é o gatilho de escalonamento para a abordagem de segunda linha descrita aqui.
Abordagem de segunda linha (visão geral parcial)
Quando o regime sistêmico de primeira linha não controlou a doença, um agente sistêmico off-label de segunda linha pode ser introduzido. O protocolo completo especifica quais agentes imunomoduladores são considerados e como são selecionados — incluindo agentes que atuam por meio de mecanismos imunológicos distintos.
A lista completa de agentes, critérios de seleção e orientações de manejo estão disponíveis no protocolo completo abaixo.
Objetivos do tratamento
O objetivo da terapia de segunda linha é a melhora clínica, definida como redução do eritema periférico e redução da esclerose cutânea.
References
DOI: 10.1111/ddg.15328
- While the limited type of LoS (morphea) primarily occurs in adults, linear types are more prevalent in childhood.
- However, in all other cases and for active linear LoS in childhood, potent systemic therapy should be initiated as early as possible to prevent potential late complications (contractures, growth disturbances, limb deformities, etc.).
- We recommend methotrexate (MTX) (off-label) as the first-line systemic therapy for LoS with severe skin and/or musculoskeletal involvement.
- We suggest using mycophenolate mofetil, mycophenolic acid, or abatacept as a second-line systemic therapy for LoS in cases of MTX and steroid-refractory courses, contraindication, or intolerance (off-label).
- All patients described in the initial study experienced clinical improvement (reduction in peripheral erythema, reduction in sclerosis), and concomitant steroid dose could be significantly reduced in some cases.
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