A neuropatia óptica hereditária de Leber (LHON) é uma doença mitocondrial que causa insuficiência visual aguda ou subaguda. As diretrizes de consenso identificam uma janela temporal específica a partir do início dos sintomas durante a qual a intervenção farmacológica é indicada.
Este protocolo aplica-se a pacientes com LHON que apresentam perda visual com duração inferior a um ano — a janela na qual o tratamento é suportado pelas diretrizes. O tempo desde o início dos sintomas é um critério de elegibilidade fundamental para a abordagem recomendada.
As diretrizes apoiam o uso de um agente administrado por via oral, tomado diariamente ao longo de um curso de tratamento definido. O esquema terapêutico completo, os detalhes de elegibilidade e os parâmetros de monitorização estão contidos no protocolo integral.
Idebenone, the only medication approved by the European Medicine Agency to treat LHON, is a synthetic form of coenzyme Q10, a molecule that acts as an electron shuttle in the electron transport chain during mitochondrial respiration.
In 2011, a prospective, randomized clinical trial (RHODOS) randomized patients with LHON diagnosed within the previous five years to treatment with 24 weeks of daily oral idebenone or placebo.
Consensus guidelines suggest starting idebenone for LHON patients with vision loss of less than one year in duration.
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