Este protocolo abrange pacientes adultos com histiocitose de células de Langerhans que apresentam colangite esclerosante associada a LCH e comprometimento hepático crítico, com resultado negativo para a mutação BRAF-V600E.
A colangite esclerosante associada a LCH representa comprometimento hepático significativo na LCH. A terapia ideal para esta apresentação não está estabelecida. Os resultados com quimioterapia são insatisfatórios, tornando a escolha da abordagem particularmente relevante. O status mutacional do BRAF-V600E informa tanto o diagnóstico quanto o planejamento terapêutico e deve ser avaliado em todos os pacientes — este protocolo aplica-se àqueles com resultado negativo.
No contexto BRAF-V600E negativo, a terapia-alvo baseada em inibidores de MEK é um elemento central da abordagem; para pacientes com comprometimento hepático crítico e condições clínicas adequadas, o encaminhamento precoce para transplante hepático também faz parte da estratégia de manejo. O regime completo baseado em evidências — incluindo seleção de agentes, orientações de início e sequenciamento — encontra-se no protocolo estruturado abaixo.
A resposta à doença é avaliada por meio de imagem baseada em FDG-PET após 2–3 meses do início da terapia, com a frequência de exames subsequentes individualizada conforme a situação clínica.