Este protocolo é direcionado a adultos com histiocitose de células de Langerhans complicada por colangite esclerosante associada à LCH — uma apresentação com envolvimento hepático crítico — nos quais uma mutação BRAF-V600E foi confirmada.
A colangite esclerosante associada à LCH representa um desafio terapêutico específico. O tratamento ideal para esta complicação hepática permanece indefinido, e a quimioterapia padrão tem sido associada a resultados desfavoráveis neste contexto. O teste mutacional BRAF-V600E é recomendado para todos os pacientes com LCH, a fim de orientar tanto o diagnóstico quanto a seleção do tratamento.
A abordagem centra-se em um inibidor de BRAF direcionado à mutação confirmada, associado à avaliação precoce da elegibilidade para transplante hepático em pacientes clinicamente aptos. O protocolo completo — incluindo a escolha do agente, a justificativa posológica e o fluxo de avaliação para transplante — está disponível por meio do regime estruturado abaixo.
A resposta ao tratamento é avaliada por meio de imagem baseada em FDG-PET após 2–3 meses do início da terapia, com a frequência subsequente de exames de imagem individualizada de acordo com o cenário clínico.
For LCH-associated sclerosing cholangitis, the optimum therapy is unknown.
Due to poor outcomes with chemotherapy, targeted agents are preferable.
All patients with LCH should undergo BRAF-V600E mutational testing to aid in diagnosis and treatment.
Prolonged remissions following liver transplant have been reported; therefore, early transplant referral should be undertaken in otherwise fit patients.
Because most patients will require a dose reduction and lower doses of BRAF and MEK inhibitors are quite effective, it is reasonable to start at half of the dose currently used to treat patients with melanoma.
For initially FDG PET avid LCH, it is recommended to repeat an FDG PET-based imaging study for assessment of disease response after 2-3 mo of initiation of therapy, with subsequent imaging frequency tailored individually based on the specific clinical scenario.
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