Dermatomiosite Juvenil em Pacientes com Menos de 18 Anos com Envolvimento de Órgão Maior: O Que Fazer Quando a Terapia Inicial É Insuficiente

Cenário Clínico

Este protocolo aborda crianças e adolescentes com menos de 18 anos de idade com dermatomiosite juvenil apresentando envolvimento de órgão maior ou doença cutânea ulcerativa extensa — um curso grave da doença no qual o tratamento padrão de primeira linha não atingiu os endpoints clínicos necessários.

Quando o Tratamento Anterior Não Funcionou

A linha de tratamento anterior para JDM grave — combinando corticosteroides em alta dose (metilprednisolona e prednisolona), metotrexato e ciclofosfamida — é avaliada em relação a um conjunto definido de metas mensuráveis: melhora na pontuação da Escala de Avaliação de Miosite Infantil (CMAS), melhora na pontuação do Teste Muscular Manual 8 (MMT8), redução da creatina fosfoquinase sérica (CPK) e redução da avaliação global da atividade da doença pelo médico (PGA).

A escalada para este protocolo de segunda linha é indicada quando três de quatro critérios de doença clinicamente inativa — CPK ≤150 U/L, CMAS ≥48, MMT8 ≥78, PGA ≤0,2 — permanecem não atendidos.

Abordagem de Segunda Linha (Visão Parcial)

Neste cenário refratário com envolvimento de órgão maior, a abordagem de escalada envolve a consideração de terapia biológica direcionada — seja depleção de células B ou mudança para agentes anti-TNF — utilizada em conjunto com agentes imunossupressores adicionais. O protocolo completo especifica a estratégia completa de combinação e sequenciamento. Os médicos devem estar cientes de que certas terapias biológicas utilizadas neste contexto podem exigir um período prolongado — de até vários meses — antes que o efeito clínico seja observado.

Metas de sucesso: Três de quatro critérios de doença clinicamente inativa devem ser atendidos: CPK ≤150 U/L, CMAS ≥48, MMT8 ≥78, PGA ≤0,2.

Acesso Imediato a Regimes Estruturados Baseados em Evidências

References

DOI: 10.1136/annrheumdis-2016-209247

For patients with severe disease (such as major organ involvement/extensive ulcerative skin disease), addition of intravenous cyclophosphamide should be considered.
B cell depletion therapy (rituximab) can be considered as an adjunctive therapy for those with refractory disease.
Clinicians should be aware that rituximab can take up to 26 weeks to work.
Anti-TNF therapies can be considered in refractory disease; infliximab or adalimumab are favoured over etanercept.
In 2012, PRINTO published criteria defining clinically inactive disease; necessitating fulfilment of three out of four variables from CPK ≤150 U/L, CMAS ≥48, MMT8 ≥78 and PGA score of overall disease activity ≤0.2.

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