O transplante alogênico de células-tronco hematopoéticas (TCTH) — proveniente de irmãos HLA-idênticos, outros doadores compatíveis com HLA ou fontes alternativas de células-tronco — é realizado na síndrome IPEX com o objetivo de alcançar a resolução completa da doença e a remissão sustentada. Quando esses objetivos não são atingidos, torna-se necessária uma etapa adicional de manejo estruturado.

Linha de tratamento anterior — objetivos não alcançados

Tratamento anterior: Transplante alogênico de células-tronco hematopoéticas (TCTH).
Objetivos não alcançados: Resolução da doença; remissão completa da síndrome IPEX.

Para pacientes que não atingiram remissão após o TCTH, a próxima etapa concentra-se na terapia imunossupressora — uma abordagem combinada estruturada com seleção definida do agente primário. O esquema completo, as escolhas dos agentes e o sequenciamento estão detalhados no protocolo.

References

DOI: 10.3390/genes12030323

Patients without HSCT are considered for immunosuppressive therapy (IS) and long-term supportive care.
Immunosuppressive therapies are used with a combination of several immunosuppressive agents to control the acute autoimmune phase of IPEX syndrome.
Patients after transplantation also receive immunosuppressive therapy, usually consisting of calcineurin inhibitors, cyclosporine A, sirolimus and tacrolimus, while some patients also receive steroids.
The current study considered rapamycin, a non-calcineurin inhibitor, as the primary choice of immunosuppressive drug, either used alone or in combination.

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Síndrome IPEX: Manejo da Fase Autoimune Aguda Quando o Transplante Alogênico de Células-Tronco Hematopoéticas Não Atingiu a Remissão

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