Tratamento de Primeira Linha da Síndrome IPEX
Este protocolo aborda a síndrome IPEX em primeira linha. O objetivo terapêutico é a remissão completa da doença, e a abordagem centra-se em uma estratégia curativa de transplantação. O esquema estruturado especifica as considerações relevantes sobre seleção de doador e fonte do enxerto.
A intervenção de primeira linha estabelecida para a síndrome IPEX é o transplante alogênico de células-tronco hematopoéticas. O protocolo completo define os critérios específicos de seleção de doador e as opções de fonte do enxerto que orientam a tomada de decisão clínica.
Resolução da doença e remissão completa da síndrome IPEX. As evidências indicam que mesmo o quimerismo parcial do doador pode ser suficiente para alcançar a remissão completa.
References
- Currently, the primary therapeutic approach for IPEX syndrome is allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (HSCT).
- Allogeneic HSCT is the therapy of choice for IPEX syndrome.
- Cells from either human leukocyte antigen (HLA)-identical siblings or other HLA-matched donors are used for HSCT.
- Patients receive HSCT from cord blood, peripheral blood, or bone marrow.
- Only partial donor chimerism was sufficient for complete IPEX syndrome remission.
- HSCT results in disease resolution with a better quality of life, regardless of age, donor source, or conditioning regimen.
DOI: 10.3390/genes12030323
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