Hemofilia B
ICD-10 D67ICD-11 3B11.0

Tratamento da Hemofilia B Grave ou Moderadamente Grave com Atividade do Fator IX <2 UI/dL e Sem Inibidores

Este protocolo aborda o manejo da hemofilia B em pacientes cuja atividade do fator IX está abaixo de 2 UI/dL — o limiar que define a doença grave e moderadamente grave — e que não desenvolveram inibidores do fator IX.

Cenário clínico

Hemofilia B grave ou moderadamente grave com nível de atividade do fator IX (FIX) confirmado <2 UI/dL, na ausência de inibidores do fator IX. Esta população apresenta alto risco de sangramento espontâneo e provocado e requer uma estratégia terapêutica estruturada e preventiva.

Abordagem terapêutica

As diretrizes atuais baseadas em evidências do Painel de Diretrizes de Hemofilia da ISTH favorecem fortemente uma estratégia profilática com concentrados de fator IX em detrimento do tratamento episódico (sob demanda) dos eventos hemorrágicos. As opções incluem FIX derivado de plasma purificado, bem como formulações recombinantes de FIX com meia-vida padrão e estendida.

O esquema terapêutico completo — incluindo critérios de seleção de produtos, esquemas posológicos e ajustes de intervalo — está disponível no protocolo completo.

Acesso Imediato a Esquemas Terapêuticos Baseados em Evidências

References

DOI: 10.1016/j.jtha.2024.05.026
  1. In individuals with severe and moderately severe hemophilia B without inhibitors, the ISTH Hemophilia Guideline Panel recommends prophylaxis over episodic treatment of bleeding events (strong recommendation, based on moderate-certainty evidence ⨁⨁⨁◯).
  2. Therefore, we defined hemophilia as severe and moderately severe when individuals enrolled in the study population had FVIII or FIX activity levels <2 IU/dL.
  3. In individuals with severe and moderately severe hemophilia B without inhibitors, the ISTH Hemophilia Guideline Panel suggests prophylaxis with purified plasma-derived FIX or standard or extended half-life recombinant FIX concentrates (conditional recommendation, based on very low–certainty evidence ⨁◯◯◯).
  4. In this guideline, standard prophylaxis refers to dose and dose intervals of 20 to 60 IU/kg of FIX twice per week for hemophilia B as defined by Srivastava et al.
  5. The prophylactic doses, brand, and frequency of FIX infusion varied between the trials: nonacog beta pegol 10 to 40 IU/kg once weekly, albutrepenonacog alfa 35 to 50 IU/kg once weekly or 75 IU/kg every 10 or 14 days, and eftrenonacog alfa 50 IU/kg once weekly or 100 IU/kg every 10 days.
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