Tratamento da Hemofilia A Grave e Moderadamente Grave Sem Inibidores do Fator VIII
Este protocolo abrange o manejo da hemofilia A grave e moderadamente grave — caracterizada por níveis de atividade do fator VIII (FVIII) abaixo de 2 UI/dL — em pacientes que não apresentam inibidores circulantes ao fator VIII.
Cenário Clínico
A população-alvo é definida pela atividade de FVIII <2 UI/dL combinada com a ausência de inibidores do fator VIII. Essa combinação — deficiência significativa do fator sem complicação por inibidor — estabelece a base para a estratégia profilática recomendada descrita neste protocolo.
Abordagem Terapêutica (Resumo Parcial)
As diretrizes da ISTH fazem uma recomendação forte de profilaxia em detrimento do tratamento episódico sob demanda nessa população. O protocolo abrange duas principais estratégias de profilaxia para consideração: emicizumabe subcutâneo e reposição de concentrado de fator VIII. O protocolo completo detalha os critérios de seleção, considerações de agendamento e o papel de cada opção — nenhum dos quais é reproduzido aqui.
References
DOI: 10.1016/j.jtha.2024.05.026
- In individuals with severe and moderately severe hemophilia A without inhibitors, the ISTH Hemophilia Guideline Panel recommends prophylaxis over episodic treatment of bleeding events (strong recommendation, based on moderate-certainty evidence ⨁⨁⨁◯).
- Therefore, we defined hemophilia as severe and moderately severe when individuals enrolled in the study population had FVIII or FIX activity levels <2 IU/dL.
- In individuals with severe and moderately severe hemophilia A without inhibitors, the ISTH Hemophilia Guideline Panel suggests either prophylaxis with emicizumab or prophylaxis with FVIII concentrates (conditional recommendation, based on very low–certainty evidence ⨁◯◯◯).
- Emicizumab may offer a lower treatment burden for patients given its weekly, biweekly, or every 4-week schedule and subcutaneous administration.
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