Este protocolo aplica-se à síndrome hemolítico-urêmica atípica (SHUa) em pacientes sem anticorpos anti-fator H, nos quais um curso inicial de plasmaférese (PEX) não alcançou os alvos esperados de remissão hematológica.
SHUa sem anticorpos anti-fator H (anti-FH) — uma população na qual defeitos hereditários da via alternativa do complemento são uma causa subjacente reconhecida. A plasmaférese ou as infusões de plasma representam a abordagem de primeira linha estabelecida neste contexto.
O tratamento anterior foi a iniciação imediata de plasmaférese (PEX), com o objetivo de remissão hematológica definida pelos três critérios a seguir:
O não atingimento desses alvos é o critério que desencadeia o escalonamento para este protocolo de próxima linha.
Nesta situação, um anticorpo monoclonal humanizado dirigido ao componente C5 do complemento é a intervenção de escolha. As indicações completas, o sequenciamento e os parâmetros de monitoramento estão detalhados no protocolo estruturado completo.
Objetivo clínico: espera-se remissão hematológica em uma mediana de 7–8 dias.
DOI: 10.1007/s00467-019-04233-7
Inherited defects of the alternative pathway are the chief cause of aHUS in Europe and North America.
Thus, PEX or plasma infusions remain the chief option for patients with aHUS, especially those with genetic defects in the complement pathway.
We recommend efforts to enable therapy with eculizumab in the following: (i) lack of remission despite 7–10 days of PEX, (ii) life-threatening features (seizures, cardiac dysfunction), (iii) complications due to PEX or vascular access, and (iv) inherited defect in complement regulation.
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