Tratamento da Anemia de Fanconi com Falência Grave da Medula Óssea ou Anemia Aplástica (Hgb <8 g/dL)
Este protocolo aborda pacientes com anemia de Fanconi que progrediram para falência grave da medula óssea, síndrome mielodisplásica (SMD) ou leucemia mieloide aguda (LMA) e que atendem aos critérios específicos de elegibilidade para intervenção definitiva.
Cenário clínico
Aplica-se quando um ou mais dos seguintes estão presentes:
- Anemia aplástica: hemoglobina <8 g/dL, contagem absoluta de neutrófilos <500/µL, ou contagem de plaquetas <20.000/µL
- Síndrome mielodisplásica (SMD) ou leucemia mieloide aguda (LMA)
- Anomalias citogenéticas complexas progressivas associadas à malignidade
A elegibilidade do paciente requer ausência de infecções ativas, função orgânica adequada, idade inferior a 35 anos e ausência de disfunção orgânica grave ou malignidade pré-existente.
Abordagem terapêutica
O transplante de células hematopoiéticas (TCH) é o único tratamento curativo para falência da medula óssea na anemia de Fanconi. A abordagem envolve a seleção criteriosa do doador de acordo com a prioridade de compatibilidade, com o regime de condicionamento e a estratégia de profilaxia de DECH determinados pelo tipo de doador disponível. O regime estruturado completo encontra-se no protocolo integral.
References
- Aplastic anemia (hemoglobin (Hgb) <8 g/dL or absolute neutrophil count (ANC) <500/uL or platelet count <20,000/uL)
- MDS or AML
- Progressive complex cytogenetic abnormalities known to be associated with malignancy
- Patients with FA who develop persistent and severe cytopenias or evidence of MDS or AML should be considered for HCT provided the patient is not too old and has adequate organ function.
- Patients with an exceptional risk of HCT-related mortality (e.g., patients with severe organ dysfunction, those who are 35 years or older, and those with pre-existing malignancies or life-threatening systemic infections) may consider alternative treatment options first, such as the use of androgens.
- The only curative option for bone marrow failure (BMF) in patients with FA is a hematopoietic cell transplant (HCT).
- HLA 10/10 (followed by 9/10) allele-matched sibling
- HLA 10/10 (followed by 9/10) allele-matched relative other than sibling
- HLA 10/10 (followed by 9/10) allele-matched unrelated adult volunteer
- HLA 10-8/10 antigen matched UCB
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