Tratamento da Anemia de Fanconi com Síndrome Mielodisplásica Avançada ou Leucemia Mieloide Aguda

Pacientes com anemia de Fanconi (AF) que desenvolvem síndrome mielodisplásica (SMD) avançada ou leucemia mieloide aguda (LMA) representam um cenário clínico distinto e desafiador, exigindo um planejamento cuidadoso do tratamento antes do transplante.

Este protocolo aborda especificamente a anemia de Fanconi com síndrome mielodisplásica avançada ou leucemia mieloide aguda — uma progressão de alto risco em que a abordagem da citorreducção pré-transplante permanece controversa e a escolha da estratégia é fundamental.

Abordagem Terapêutica (visão geral parcial)

O manejo envolve citorreducção pré-transplante antes do transplante de células-tronco hematopoéticas, com mais de uma estratégia baseada em quimioterapia em uso ou sob avaliação ativa — o regime completo, o sequenciamento e os critérios de decisão estão disponíveis no protocolo completo.

Acesso Imediato a Regimes Baseados em Evidências Estruturadas

References

Pretransplant cytoreduction in patients with FA and advanced MDS/AML remains controversial.

Sequential strategies of fludarabine/cytarabine-based chemotherapy followed by HSCT several weeks later regardless of aplasia status may improve relapse-free survival.

Combination azacytidine/venetoclax as pretransplant cytoreduction is currently being tested in a combined safety/efficacy basket trial that includes patients with FA and MDS/AML (NCT05292664).

DOI: 10.1182/hematology.2023000489

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