O tumor desmoide do intestino delgado é uma neoplasia mesenquimal localmente agressiva. Quando a terapia médica sistêmica inicial não alcança controle adequado da doença, existe uma abordagem de próxima linha definida, fundamentada em evidências clínicas.
Este protocolo se aplica após falha de tratamento médico sistêmico — que pode incluir inibidores de tirosina quinase (sorafenibe, pazopanibe, imatinibe ou sunitinibe), ou quimioterapia citotóxica (como metotrexato com vinblastina ou vinorelbina, ou regime contendo antraciclina) — quando resposta tumoral objetiva ou doença estável por imagem e melhora sintomática não foram alcançadas.
O próximo passo envolve um agente oral da classe dos inibidores de γ-secretase, utilizado em pacientes cuja doença progrediu ou se tornou refratária a terapias anteriores. Os critérios completos de elegibilidade, regime e requisitos de monitoramento estão disponíveis no protocolo completo.
O tratamento visa resposta tumoral objetiva — incluindo resposta parcial com regressão tumoral mensurável por imagem — juntamente com redução clinicamente significativa da carga sintomática.