Tratamento da Beta Talassemia Maior em Pacientes Dependentes de Transfusão com 14 Anos ou Mais
Cenário Clínico
Este protocolo aborda a β-talassemia dependente de transfusão (TDT) em pacientes com 14 anos de idade ou mais, ou que não dispõem de doador familiar HLA-idêntico. Nessas circunstâncias, o transplante de irmão compatível não está disponível ou não é aplicável, e uma estratégia curativa alternativa está indicada.
Condição Relevante — Idade ≥14 ou Sem Doador HLA-Idêntico
Para pacientes com 14 anos ou mais, ou para aqueles que não possuem um doador familiar HLA-idêntico, a terapia gênica constitui uma opção terapêutica ideal (Grau C, Classe IIa).
Abordagem Terapêutica (parcial)
O protocolo é estruturado em torno de uma estratégia de terapia gênica; agentes desta classe receberam aprovações regulatórias em múltiplas jurisdições para pacientes com TDT elegíveis.
O esquema terapêutico completo — incluindo agentes específicos, critérios de elegibilidade e sequenciamento — está disponível no link abaixo.
References
DOI: 10.1002/hem3.70095
- For patients aged 14 years and older or for those who do not have an HLA‐identical family donor, gene therapy instead constitutes an optimal therapeutic option (Grade C, Class IIa):
- Beti‐cel is currently available only in the USA, where it is FDA‐approved for pediatric and adult subjects with TDT, irrespective of the patient's age and genotype.
- Exa‐cel has been recently approved by regulatory agencies in Europe (EMA), North America (FDA), the UK, Bahrain, and Saudi Arabia for TDT patients aged 12 years and above, without an upper age limit.
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