Este protocolo aborda a beta talassemia major em adultos com 18 anos ou mais cuja doença é dependente de transfusão — uma população em que a redução da carga transfusional contínua é o principal objetivo clínico.
Beta-talassemia dependente de transfusão (TDT) em paciente adulto com 18 anos ou mais. A necessidade de transfusões regulares caracteriza essa população e define o principal alvo terapêutico.
Um agente biológico específico administrado por via subcutânea é indicado para esta população, com uma via estruturada de escalonamento de dose baseada na resposta transfusional do paciente durante o período inicial de tratamento.
Redução da carga transfusional, avaliada após um período inicial definido de tratamento.
DOI: 10.1002/hem3.70095