Lactentes com alfa-talassemia maior (hidropsia fetal de hemoglobina Bart) que sobrevivem ao período neonatal tornam-se dependentes de transfusão ao longo da vida, a menos que sejam curados por transplante de células-tronco hematopoiéticas. Este protocolo aborda o passo de manejo que se segue quando a transfusão regular não atingiu a meta de hemoglobina exigida.
Alfa talassemia minor em paciente com alfa-talassemia maior (hidropsia fetal de hemoglobina Bart) — uma forma grave que exige intervenção hematológica contínua desde o início da infância.
A transfusão regular de sangue foi a abordagem de primeira linha, com o objetivo de manter a hemoglobina funcional (hemoglobina não-HbH) acima de 90 g/L. A escalada para este protocolo é indicada quando a hemoglobina funcional não foi mantida acima desse limiar.
O protocolo centra-se no início da terapia de quelação de ferro, iniciada na infância precoce com monitoramento cuidadoso para toxicidade. A escolha específica do agente quelante, o esquema e qualquer abordagem combinada estão definidos no protocolo estruturado completo.