KIT D816V म्यूटेशन के साथ आक्रामक सिस्टेमिक मास्टोसाइटोसिस: उपचार जब एवापृटिनिब से रेमिशन प्राप्त नहीं हुई
यह पृष्ठ KIT D816V (c-KIT जीन) म्यूटेशन वाले आक्रामक सिस्टेमिक मास्टोसाइटोसिस (ASM) के उन रोगियों के लिए अगले उपचार चरण को कवर करता है, जिनका रोग प्रथम-पंक्ति रेजिमेन के प्रति पर्याप्त रूप से प्रतिक्रियाशील नहीं हुआ है — विशेष रूप से जब अंग क्षति को पलटने और अस्थि मज्जा मास्ट सेल भार को पर्याप्त रूप से कम करने के लक्ष्य प्राप्त नहीं हुए हों।
नैदानिक परिदृश्य
KIT D816V म्यूटेशन के साथ आक्रामक सिस्टेमिक मास्टोसाइटोसिस, उन्नत SM का एक रूप है जो अंग शिथिलता को इंगित करने वाले एक या अधिक C-findings द्वारा विशेषित होता है। उन्नत SM वाले रोगियों को अक्सर रोग-संबंधित अंग शिथिलता को पलटने के लिए मास्ट सेल साइटोरिडक्टिव थेरेपी की आवश्यकता होती है।
पिछली पंक्ति — एस्केलेशन ट्रिगर
पूर्व थेरेपी: एवापृटिनिब (प्रथम-पंक्ति)।
विफलता की स्थिति: रोग-संबंधित अंग क्षति का अपर्याप्त उलटाव और अस्थि मज्जा मास्ट सेल भार में अपर्याप्त कमी — ये वे लक्ष्य हैं जो प्राप्त न होने पर यहाँ वर्णित प्रोटोकॉल पर एस्केलेट करने की आवश्यकता को इंगित करते हैं।
उपचार दृष्टिकोण (आंशिक अवलोकन)
जब एवापृटिनिब KIT D816V म्यूटेशन के साथ ASM में आवश्यक रोग नियंत्रण प्राप्त नहीं कर पाया हो, तो साइटोरिडक्टिव थेरेपी के विकल्प उपलब्ध हैं। संरचित रेजिमेन में मास्ट सेल डिबल्किंग के लिए विशिष्ट एजेंट शामिल हैं — पूर्ण प्रोटोकॉल, जिसमें इस परिदृश्य पर लागू होने वाले एजेंट और उनका साक्ष्य आधार शामिल है, नीचे उपलब्ध है।
References
DOI: 10.1002/ajh.26962
Patients with advanced SM frequently need MC cytoreductive therapy to reverse disease-related organ dysfunction.
ASM is characterized by one or more C-findings (Table 5); of note, the definition of C-findings has undergone revision in the 2022 WHO classification.
patients were treated with midostaurin at 100 mg BID.
Dose: 5 mg/m2 IV 5 days every 4–8 weeks
We favor 2-CdA as first-line treatment in cases where rapid MC debulking is indicated, or as salvage treatment in patients progressing after interferon-α, TKI, or other cytoreductive therapy.
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